欧2016Ⅲ123456789欧2021米2022先端医学・難病対策抗CD19キメラ抗CD19キメラ日2019＊欧2019＊（SMA）日2021＊欧2022ImlygicAmgenStrimvelisGSKZalmoxisMolMedNovartisKymriahキムリアYescartaKite PharmaLuxturnaZyntegloColategenコラテジェンZolgensmaゾルゲンスマAnGesNovartis1011TecartusKite Pharma自己CAR-T（RV）自己HSC（LV）Orchard 12LibmeldyTherapeuticsBreyanziブレヤンジJuno/1314AbecmaCelgene15SkysonaBluebird bio16デリタクト17RoctavianBioMarin18UpstazaPTCTherapeutics▲販売終了，＊条件つき承認．HSV：単純ヘルペスウイルス，HSC：造血幹細胞，CAR：キメラ抗原受容体，LV：レンチウイルスベクター，RV：レトロウイルスベクター，AAV：アデノ随伴ウイルス，LPL：リポタンパク質リパーゼ，HSCT：造血幹細胞移植，GVHD：移植片体宿主病，AADC：芳香族アミノ酸脱炭酸酵素．製品名Glybera第一三共Sparkイエスカルタセルジーン第一三共表 日米欧で薬事承認された遺伝子治療製品（網掛は日本での承認）販売企業UniQureAAV 1Oncolytic GM-CSFHSV 1HSV-TK Mut2/dLNGFR（LV）（RV）AAV 2Blue Bird Bio自己HSC（LV）plasmid DNAAAV 9CD19-CAR（LV）CD19-CAR（LV）自己HSC（LV）Oncolytic BCMA-CARHSV 1AAV5AAV21541導入遺伝子製品の種類自己HSC（RV）自己HSC（RV）自己CAR-T抗原受容体自己CAR-T抗原受容体β‒グロビン自己CAR-T自己CAR-TLPL欠損症LPLMelanomaADAADA欠損症GVHD予防RPE65A-T87QHGFSMN1ARSAABCD1LacZF8AADCAADC欠損症適応症ハプロ一致HSCTのB細胞性急性白血病B細胞性リンパ腫レーバー黒内障βサラセミア閉塞性動脈硬化症・バージャー病脊髄性筋萎縮症マントル細胞リンパ腫米・欧2020＊異染性白質ジストロフィー大細胞型B細胞リンパ腫・濾胞性リンパ腫多発性骨髄腫早期大脳型 副腎白質ジストロフィー悪性神経膠腫血友病A欧2012▲欧2016▲米2017日2019米2017日2021米2017米2019日2020欧2020米2021日2021欧2022＊15 遺伝子治療承認米・欧2015米・欧2021＊日2022 AAVはアデノウイルスに随伴する非病原性のウイルスであり，組換えAAVでは野生型と違って導入した際，核内にepisomalの形で多く存在し宿主細胞ゲノムへの取り込み頻度が低いとされる．主にin vivoとして局所への遺伝子導入効果が主体となる．
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